3月4日,信达生物制药(香港联交所股票代码：01801)，一家致力于研发、生产和销售用于治疗肿瘤、自身免疫、代谢疾病等重大疾病的创新药物的生物制药公司，今天宣布，其FGFR1/2/3抑制剂pemigatinib(研发代号：IBI375)的2期关键性注册临床研究完成中国首例患者给药。该项研究的目的是评估pemigatinib在既往至少接受过一线系统治疗、成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)基因融合或重排的中国晚期胆管癌患者中的有效性和安全性。

　　复旦大学附属中山医院副院长周俭教授指出：“肝内胆管癌发病率约占原发性肝脏恶性肿瘤的15~20%，且呈上升趋势。大部分肝内胆管癌病人初次就诊时常伴有局部侵犯或远处转移而失去手术根治机会。以吉西他滨联合铂类的化疗方案被推荐为治疗晚期胆管癌的一线方案，客观反应率(ORR)为15~26%，且常发生耐药。目前，临床上缺乏其他有效的治疗药物和方案。靶向FGFR的药物pemigatinib在前期FGFR2基因融合或重排胆管癌患者中的临床研究显示，该靶向药物对晚期胆管癌病人具有显著的疗效，且安全性好。ORR达36%，持续缓解时间(DOR)为7.5个月，总生存期(OS)达21.1个月。该药将为胆管癌病人带来新的希望，我们也非常期待pemigatinib在治疗中国晚期胆管癌病人的临床研究取得良好的效果。”

　　信达生物制药集团医学科学与战略肿瘤部副总裁周辉博士表示：“胆管癌是一种起源于胆管细胞的恶性肿瘤，目前临床上治疗手段有限，晚期胆管癌患者总体生存时间较短，存在极大的未满足的医学需求。我们很高兴第一例患者已完成pemigatinib首次给药，本研究结果将用于pemigatinib在中国的新药上市申请(NDA)，这是pemigatinib进入中国市场重要的里程碑事件。基于前期临床研究所展现出的显著疗效和安全性数据，我们相信，pemigatinib在中国临床试验的开展将会使更多胆管癌患者获益，为临床医生带来更多治疗选择。”

　　关于晚期胆管癌和FGFR2基因融合/重排

　　胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，按所发生的部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类。近年来胆管癌的发病率逐年升高，手术是唯一具有治愈潜力的治疗方式，但是仅有少数早期患者在诊断时具有手术机会。根治性切除的患者复发率仍较高，不能手术切除或晚期胆管癌目前已有的系统治疗疗效较差，标准治疗(顺铂联合吉西他滨)总生存期小于1年。

　　成纤维细胞生长因子受体(FGFR)在肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成(新血管的形成)中发挥着重要作用。FGFR基因融合/重排、易位和扩增极可能导致多种癌症的发生。在胆管癌中，目前的研究已证实FGFR2基因融合/重排可促进肿瘤的发生和发展，靶向FGFR2对存在此类FGFR2变异的胆管癌具有明显的治疗作用。

　　关于pemigatinib

　　pemigatinib是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，在临床前研究中已证实该药物对FGFR基因突变的肿瘤细胞具有选择性的药理学活性。

　　2019年11月，美国食品药品监督管理局(FDA)正式受理Incyte Biosciences International Sàrl (Incyte)递交的pemigatinib用于治疗复发的FGFR2基因融合或重排的局部晚期胆管癌的NDA，并授予其优先审评资格。根据美国处方药使用者费用法案(PDUFA)，预计pemigatinib在美国获批的日期为2020年5月30日。

　　此前，pemigatinib已获得FDA“突破性疗法认定”，用于治疗既往经治的晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因易位型胆管癌。此外，FDA还授予pemigatinib孤儿药认定，用于治疗胆管癌。这类认定一般授予计划用于安全有效地治疗、诊断或预防影响20万人以下的罕见疾病的研究化合物。

　　2018年12月，信达生物与Incyte就pemigatinib(FGFR1/2/3抑制剂)等三个Incyte发现并研发的处于临床试验阶段候选药物达成战略合作。根据协议条款，信达生物拥有pemigatinib及其他两个候选药物在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区的开发和商业化权利。

　　关于信达生物

　　“始于信，达于行”，开发出老百姓用得起的高质量生物药，是信达生物的理想和目标。信达生物成立于2011年，致力于开发、生产和销售用于治疗肿瘤、自身免疫、代谢疾病等重大疾病的创新药物。2018年10月31日，信达生物制药在香港联合交易所有限公司主板上市，股票代码：01801。

　　自成立以来，公司凭借创新成果和国际化的运营模式在众多生物制药公司中脱颖而出。建立起了一条包括22个新药品种的产品链，覆盖肿瘤、自身免疫、代谢疾病等多个疾病领域，其中6个品种入选国家“重大新药创制”专项，17个品种进入临床研究，5个品种进入临床3期研究，3个单抗产品上市申请被国家药品监督管理局(NMPA)受理，并均被纳入优先审评，1个产品(信迪利单抗注射液，商品名：达伯舒®，英文商标：Tyvyt®)已于2018年获得NMPA批准上市，获批的第一个适应症是复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤，并于2019年11月成为唯一一个进入新版国家医保目录的抗PD-1单克隆抗体药物。

　　信达生物已组建了一支具有国际先进水平的高端生物药开发、产业化人才团队，包括众多海归专家，并与美国礼来制药、Adimab、Incyte和韩国Hanmi等国际制药公司达成战略合作。信达生物希望和大家一起努力，提高中国生物制药产业的发展水平，以满足百姓用药可及性和人民对生命健康美好愿望的追求。