自2020年1月1日起，新版国家医保目录已正式实施，全国多地陆续开始执行了新的医保目录报销政策，各省市尤其是北京、上海和广州的各大医院积极执行医保落地，其中，多种罕见病药物也被收录在最新医保目录中，以赛诺菲旗下多发性硬化的口服治疗药物奥巴捷®（特立氟胺片）为例，患者年治疗费用将大幅度降低。

　　多发性硬化药物纳入国家医保，各地医院推动医保快速落地

　　罕见病的特点是发病率低，患病总人数少，且可能危及生命。此类疾病面临的主要难题是缺少药物治疗，即使有药可治患者也很难负担高昂药费。因此，随着多种罕见病药物进入国家医保药品目录，各地医院积极响应国家号召，推动医保快速落地，让罕见病患者有药可医。

　　多发性硬化是这批被纳入国家医保的神经系统罕见病。多发性硬化是一种严重、终身、进行性、致残性的中枢神经系统疾病，诊治不及时可导致患者出现瘫痪、失明等严重残疾。多数患者起病于20-40岁，对患者及其家庭的影响极大。在广州，中山大学附属第三医院为这群罕见病患者开辟了特殊的药事会窗口，让患者在医保正式执行的不到1个月，就能在医院配上报销药。

　　“目前，我院每年都会有几十例多发性硬化患者入院诊治。该病难以根治，预防复发是治疗的核心所在。”中国免疫学会神经免疫分会主任委员、中山大学附属第三医院神经内科胡学强教授表示，“这次纳入医保的特立氟胺片是目前医保目录中可以治疗多发性硬化的标准治疗药物，可有效降低疾病复发率，延缓残疾进展；同时，口服用药可大大提升患者的依从性，并改善预后。这次新医保目录刚公布，我们神经内科将这个罕见病治疗药物提交药事会，目的就是让多发性硬化的患者用得起药。”除了广州，北京和上海等地也在第一时间陆续紧锣密鼓地开展医保落地工作，真正切实推动罕见病药物在临床的可及性。

　　“用得起药”让患者看到了未来的希望

　　多发性硬化具有时间多发和空间多发的特点，由于疾病经常反复发作，部分患者会出现复视或双腿不能控制的现象，行动完全不能自由，患者的精神负担和经济负担极大。很多患者都在等待着标准治疗药物特立氟胺片能早日进入医保。

　　特立氟胺片谈判成功进入医保后，药品价格由原来的12500元/盒降至7896元/盒，再经过医保报销后，患者需要承担的费用大幅度降低，极大地缓解了患者家庭的经济负担。根据广州市的报销政策，患者在三级医院可享受60%-80%的报销比例，大幅降低了患者的支付负担。目前，多发性硬化疾病已被纳入广州市社会医疗保险门诊特定项目，享受特殊的门诊治疗报销政策，很多患者期待将特立氟胺片尽快被纳入多发性硬化门特的药品目录中。

　　胡学强教授最后补充：“多发性硬化药物正式进入医保，是患者的福音。中国的这群罕见病患者终于可以通过标准治疗回归社会和生活。未来，相信随着各方努力，更多罕见病用药的可及性将得到改善，患者得以‘病有所医’和‘医有所药’。”

　　目前可以开出奥巴捷^®（特立氟胺片）医保处方的医院有：中山大学附属第三医院、北京大学第一医院、北京大学人民医院、北京安贞医院、复旦大学附属华山医院、复旦大学附属中山医院、上海德济医院、上海市浦东新区东方医院、安徽医科大学第二附属医院、安徽中医学院神经病学研究所附属医院、重庆医科大学附属第二医院、青岛市北同和医院等。

　　关于多发性硬化：多发性硬化是一种终身、慢性、复发性的疾病，会攻击患者的大脑和脊髓，导致患者出现肢体麻木、行走困难，视力下降等症状，多次复发后可导致自理能力丧失、失明甚至有失去生命的风险。该疾病高发于20-40岁中青年群体，女性患者大约是男性患者的1.5-2倍。目前，我国约有超过3万名患者^[1]。2018年5月，多发性硬化被纳入中国《第一批罕见病目录》。