1月5日，信达生物制药集团宣布IBI351(GFH925，KRASG12C抑制剂)已被中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)纳入突破性治疗药物品种名单(BTD)，拟定适应症为至少接受过一种系统性治疗的KRASG12C突变型的晚期非小细胞肺癌患者。

　　IBI351本次突破性治疗药物的认定是基于一项正在进行的临床I/II期研究(CDE临床试验登记号：CTR20211933)的I期初步结果，研究旨在评估IBI351单药在标准治疗失败或不耐受且具有KRASG12C突变的晚期恶性肿瘤受试者中的安全性、耐受性和初步疗效。

　　2022年中国临床肿瘤学会(CSCO)上公布的IBI351临床I期数据显示， 截至2022年7月29日，在55例非小细胞肺癌疗效可评估人群中，客观缓解率(ORR)为50.9%，疾病控制率(DCR)为92.7%。其中，600mg BID剂量组 (RP2D推荐剂量) 呈现更优的疗效，在21例可评估受试者中，客观缓解率(ORR)和疾病控制率(DCR)分别为61.9%和100%。中位缓解持续时间和中位无进展生存时间均未达到。

　　安全性方面，总体耐受性良好, 各剂量组未观察到DLT事件，MTD未达到。共有92.5%(62/67)的受试者发生药物相关不良事件(TRAEs)，大部分为1-2级，最常见的TRAE为贫血、转氨酶升高、胆红素升高, 瘙痒和乏力。19.4%的受试者发生≥3级TRAEs，无导致死亡以及导致治疗终止的TRAEs发生。IBI351表现出良好的耐受性，在晚期NSCLC患者中也显示了令人鼓舞的疗效。目前IBI351单药针对携带KRASG12C突变的晚期非小细胞肺癌的单臂注册研究正在进行中，更新的研究结果即将在后续2023年学术会议上发布。

　　信达生物制药集团高级副总裁周辉博士表示：“我们很高兴IBI351在晚期NSCLC患者中的前期试验数据通过了国家药品监督管理局突破性治疗药物品种的审评。KRASG12C突变的晚期NSCLC患者现有的治疗手段非常有限，化疗治疗效果欠佳，目前国内无针对该靶点的药物上市，临床上亟需新的治疗手段。IBI351有望成为这些患者急切期盼的新的治疗选择。目前IBI351单药在临床I期已经展现出了令人鼓舞的疗效和安全性信号，针对KRASG12C突变的晚期NSCLC的单臂注册研究也正在进行中，我们非常期待关键临床II期试验能提供更多数据，并将进一步开发IBI351单药及联合治疗在KRASG12C突变的晚期实体瘤患者中的治疗。”

　　突破性治疗药物资格认定是为了加快开发针对严重疾病、且已在初步临床试验中显示疗效或安全性方面显著优于现有治疗手段的新药而设计的。获得突破性治疗药物认定能够使该药在研发过程中与CDE密切交流、获得指导，从而加快新药上市，更早解决中国病患未满足的临床需求。可点击这里查看已纳入突破性治疗品种名单。